Впервые метод генной терапии был применен в Соединенных Штатах в 1990 году, когда пациентом стал четырехлетний мальчик. С тех пор лечение генами продолжает свое развитие, многим пациентам был применен данный подход, тем не менее, генная терапия сегодня стоит лишь на начальном этапе и потребуется потратить еще много лет, чтобы его усовершенствовать. Неудачным примером стала смерть одного из пациентов в США, которому была проведена генная терапия заболевания печени, после чего многие согласились с тем, что метод требует еще долгой и тщательной доработки.

На дороге большинства научных открытий всегда стояли и будут стоять неудачные примеры, что, однако, не отрицает то, что само открытие не имеет право на существование. Особенно это касается нелегкого дела лечения людей от серьезных смертельно опасных заболеваний. Лечение генами, в общих чертах, представляет собой ряд терапевтических методов, в основе которых лежит перенос в организм пациента генетического материала. В теории считается, что метод генной терапии можно применять для огромного разнообразия человеческих заболеваний. Например, для многих он является надеждой в лечении инфекционных, онкологических, неврологических болезней, но этот список можно продолжать и дальше. Одним из основных условий при этом является полная знание того, какие именно гены наиболее важные для лечения конкретного заболевания. Лечение моногенных заболеваний с помощью генной терапии может быть запланировано, основываясь на знании о том, функции которого именно гена следует исправить, при этом даже не становится необходимостью знать патогенез заболевания.

Лечение иммунодефицита, например, предусматривает пересадку костного мозга от донора. По некоторым исследованиям, которые были проведены в той же Америке, генная терапия 16 детям в 14 случаях показала высокий результат, и иммунная система восстановилась. Считается, что лечение заболеваний (конкретно иммунодефицита) с помощью генной терапии вполне надежно и показано в тех случаях, когда для трансплантации не удается найти донора.

На сегодняшний день активно исследуется возможное лечение таких заболеваний с помощью генной терапии, как различные иммунные нарушения, многих видов лейкемии, талассемии, адренолейкодистрофия и др Причем, за последние годы прорыв в этой области, просто стремительный и он очевиден всем специалистам. Разумеется, не обходится без трудностей обусловленных неправильным выбором нужных генов, а также лечебного воздействия на них. Иногда неудачи связаны с неправильным подбором нужной системы переноса в клетки необходимых генов.

Неумолимо растет количество детей, рожденных с серьезными генетическими дефектами. Наследственное отклонения часто может привести к умственных, физических нарушений, иногда до смерти. Сложность заключается в том, что большая часть известных наследственных заболеваний не имеет своего эффективного лечения, поскольку такое еще не было найдено. Однако то, что совсем недавно многим казалось фантастикой, сегодня воплощается в жизнь: от наследственных заболеваний спасает введение пациенту в организм здорового копии участки ДНК.

; Лечение заболеваний, проводимых с помощью генной терапии, имеет несколько методов и подходов. Гены вводятся как в яйцеклетки или сперматозоидов, клетки уже эмбриона на начальной стадии его развития, а также в соматические клетки. Однако в некоторых случаях возникает вопрос об этической стороне дела, имеет право человек вмешиваться в собственную эволюцию. Возможно, внесение изменений в генофонд принесет больше вреда впоследствии, чем пользы сейчас? Дискуссии на эту тему продолжаются до сих пор и, видимо, не утихнут еще долго.

Выходом из положения считают применение правильного подхода. Например, больному можно вводить копии гена, замещающую функции дефектного, но сохранен гена - это называется заместительной терапией.

Исправляющая или корректирующая терапия вообще могла бы стать наиболее идеальным методом, при котором нормальная копия гена реально замещает дефектный ген. Правда, данный метод на сегодняшний день имеет очень низкую эффективность, поэтому требуется проведение дальнейших научных исследований в этом направлении.

Несмотря на то, что на начальном этапе, когда лечение генами было еще только теорией, генная терапия имела своей целью избавления от наследственных заболеваний, тем не менее, впоследствии специалистами было проведено несколько операций по лечению и других недугов, например рака. При онкологических заболеваниях гена наносится повреждение не сразу, а через некоторое время. В богатых странах, которые технически хорошо оснащены и применяют новейшие методы исследований, лечения генами входит во все более частое использование. Тем не менее, не все проведенные операции можно назвать успешными, а значит, генная терапия остается методом лечения болезней будущего, хотелось бы надеяться, что не чуждого.

; К сожалению, в нашей стране генная терапия находится далеко не в самой прогрессивной стадии своего развития, мы далеко отстали в этом плане от развитых стран Европы, Америки. Во многом это стало следствием того, что генетики в прошлые годы не уделялось должного внимания. В то время как в западных странах данная наука изучалась и развивалась, в Советском Союзе к ней отнеслись пренебрежительно, ?? в связи с чем сейчас необходимо наверстывать упущенное.